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新基骨髓纖維化新藥fedratinib上市申請獲FDA優先審評資格

日期:2019-03-25  瀏覽次數:1034次

新基3月5日宣布,FDA已經受理fedratinib用於治療骨髓纖維化的上市申請,並授予了優先審評資格,預定審批期限是2019年9月3日。

骨髓纖維化是一種由於骨髓造血組織中膠原增生,其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病,常見於50~70歲老年人。魯索替尼(JAK1/2抑製劑)是FDA批準的首個治療骨髓纖維化的藥物,2018年全球銷售額達到23.64億美元。

fedratinib是一款高選擇的JAK2抑製劑,開發曆程頗為曲折。其發明人是John Hood博士,開發權利最早歸TargeGen公司所有,Hood博士則擔任TargeGen公司的首席科學官和fedratinib的研發負責人。2010年,賽諾菲5.6億美元收購了TargeGen,將Fedratinib收入囊中,但是由於臨床試驗中出現了罕見的韋尼克腦病(Wernicke′s encephalopathy,WE)並發症,FDA在2013年11月叫停了fedratinib的臨床研究,賽諾菲1周後即宣布暫停fedratinib的全部臨床試驗,放棄開發fedratinib。

John Hood在賽諾菲收購TargeGen之前便已離開公司,創立了另外一家名叫Samumed的生物技術公司,出任首席科學官一職。在聽聞賽諾菲放棄開發fedratinib之後,John Hood新成立了Impact Biomedicines公司,幾乎沒付什麽代價便從賽諾菲那裏取回了fedratinib的開發權利。

Impact Biomedicines對患者出現韋尼克腦病的數據進行了詳細檢查,並分析了其中的原因,發現這種副作用可能與患者的維生素B1缺乏有關。之前,研究人員沒有檢查患者的營養情況,後續臨床中可以通過補充維生素B1避免類似副作用的發生。鑒於骨髓纖維化迫切的臨床需求,FDA在2017年8月撤銷了fedratinib的臨床暫停指令。